โรคกล้ามเนื้อเสื่อมประเภทดูเชนน์เป็นโรคกล้ามเนื้อที่เกิดจากพันธุกรรมที่พบบ่อยที่สุดในเด็ก ทำให้พวกเขาต้องนั่งรถเข็นก่อนอายุสิบสองและลดอายุขัยลง ยีนบำบัดที่อาจช่วยบรรเทาความทุกข์ทรมานจากโรค DMD ได้อย่างถาวร กล้ามเนื้อต้องการดีสโทรฟินเพื่อสร้างใหม่ บุคคลที่ทุกข์ทรมานจากโรคกล้ามเนื้อเสื่อมดูเชนน์ ขาดโปรตีนจากกล้ามเนื้อที่จำเป็น

เนื่องจากการกลายพันธุ์ในยีนซึ่งมีหน้าที่ในการผลิตดีสโทรฟินเป็นผลให้เซลล์กล้ามเนื้อที่มีอยู่เสื่อมสภาพเมื่อเวลาผ่านไปและค่อยๆ ถูกแทนที่ด้วยเนื้อเยื่อเกี่ยวพันและไขมัน ความแข็งแรงของกล้ามเนื้อลดลงในช่วงที่เกิดโรค อาการแรกมักจะปรากฏเมื่ออายุประมาณห้าขวบ เด็กที่เป็นโรคนี้เริ่มมีปัญหากับการเคลื่อนไหวที่เคยทำได้อย่างง่ายดาย เช่น การขึ้นบันไดหรือการลุกจากพื้น เมื่ออายุประมาณสิบสอง พวกเขาไม่สามารถเดินได้อีกต่อไป ต่อมาสูญเสียการเคลื่อนไหวในแขนและมือ เนื่องจากระบบทางเดินหายใจและภาวะหัวใจล้มเหลวพร้อมกัน ผู้ป่วยส่วนใหญ่มีอายุไม่ถึง 40 ปี DMD ส่งผลกระทบต่อเด็กผู้ชายเป็นหลัก